赛默飞推出了一体化自动化测序仪，已启动临床注册，希望能尽早投入到使用中。

海思科凭借先发优势，研发进展相对领先，已经成为BTK-PROTAC领域重要玩家。蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）技术利用杂合双功能小分子化合物将靶蛋白和细胞内E3泛素连接酶拉近，进而通过生物体内泛素-蛋白酶体蛋白降解途径特异性降解靶蛋白。

2021年在中国获批临床后，澳洲、美国临床试验申请也同步进行中。撰文|单露瑶 排版|木子久 参考资料：[1]中国国家药品监督管理局药品审评中心。CDAC布局（图源：[3] ）百济神州已陆续在全球范围内建立起临床研发、药物注册、生产供应、商业化等团队，国际化布局，覆盖完整产业链。据中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公开信息显示，百济神州BTK靶向蛋白降解剂BGB-16673在国内获批临床，这是国内第二款、全球第三款获批临床的BTK-PROTAC。PROTAC 可靶向传统的不可成药靶点，并有效克服传统小分子抑制剂的耐药性问题。

二、仿制药转型创新海思科以营养产品起家，专注首仿和特色专科药，在肝病领域细分市场占据重要地位，拥有多款国内首仿药，近年开始转向小分子化学创新药及单克隆抗体等领域。目前公司已经有两款自主研发的药物商业化，分别在中国和美国进行销售，BTK 抑制剂百悦泽®（泽布替尼胶囊）和抗 PD1 抗体药物百泽安®（替雷利珠单抗注射液），而公司研发的 PARP抑制剂百汇泽®（帕米帕利）于2021年5月份获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，为公司第三款商业化药物。1月4日，聚焦于入脑小分子靶向药物研发的生物医药创新公司璧辰医药(ABM Therapeutics）宣布，公司于近期完成了3000万美元B轮融资

3、轩竹生物完成超6亿元B轮融资2021年12 月31日，四环医药（0460.HK）旗下控股子公司轩竹生物完成超6亿元B轮融资，本轮融资由阳光人寿领投，倚锋资本、中冀投资、太金资本、国投泰康、海创母基金、中银资本、晋江轩弘、陕⻄金控、湾信资本、德诺资本、华医资本等知名投资机构跟投。联影医疗产品线包括:高性能医学影像设备、放射治疗产品、生命科学仪器及医疗数字化、智能化解决方案。2、杨弋团队报道RNA光遗传学工具，可精确操纵活细胞RNA代谢与功能2022年1月3日，华东理工大学生物反应器工程国家重点实验室、光遗传学与合成生物学交叉学科研究中心杨弋教授团队在Nature Biotechnology杂志上在线发表研究，该研究基于合成生物学及光遗传学原理并结合全新的高通量筛选策略成功构建了系列光控RNA效应因子，实现了动物细胞内RNA生成、剪接、运输、翻译、降解等代谢活动的时空精密控制。此次融资是继2020年8 月获得国投招商领投的9.63亿元A轮战略投资后的新一轮融资。

联影医疗正式向科创板发起冲击! 2022-01-04 15:56 · 生物探索 NMPA批准达尔西利片上市。联影医疗正式向科创板发起冲击...... 导读：NMPA批准达尔西利片上市。

【新药进展】1、国家药监局批准羟乙磺酸达尔西利片上市2021年12月31日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准江苏恒瑞医药股份有限公司申报的1类创新药羟乙磺酸达尔西利片（商品名：艾瑞康）上市。BBM-H901注射液是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病静脉给药AAV基因治疗药物，也是国内第一个静脉给药的罕见病基因治疗药物，目前国内还没有适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物获批。本轮融资由弘晖资本和旋石资本共同领投，仙瞳、伯希等机构跟投，募集资金主要用于目前4个原研首创(FIC)产品线的推进和扬州生产设施的建设，有望推动科霸晋级成为研发、生产、和商业化全产业链的主要生物药研发公司。联影医疗正式向科创板发起冲击......生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。

2、联影医疗向科创板发起冲击，拟募资125亿元2021年12月31日，国内医学影像设备龙头联影医疗，正式向科创板发起冲击，拟募资125亿元。科霸生物完成3000+万美元的B轮融资。【基础科研】1、华盛顿大学启动针对早发型阿尔茨海默病遗传风险的国际临床试验近日，华盛顿大学医学院宣布启动一项国际临床试验，针对具有早发型阿尔茨海默病遗传风险的高危年轻人群，在预期发病前25年，评估在研药物干预能否清除淀粉样蛋白β（Aβ）从而减缓或阻止疾病。4、Amberstone Biosciences公司宣布完成1200万美元的A轮融资2021年1月3日，Amberstone Biosciences公司宣布完成1200万美元的A轮融资。

该药联合氟维司群，适用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的复发或转移性乳腺癌患者，该药品的上市为乳腺癌患者提供了新的治疗选择。2、信念医药完成中国首例B型血友病AAV基因治疗注册临床静脉给药2021年12月30日， 信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液（适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物）临床试验顺利完成首例受试者给药。

公司拟募集1亿股新股，募集资金不低于125亿元。今日探报 | NMPA批准达尔西利片上市。

杨弋团队报道RNA光遗传学工具。融资所获得的资金将用于将其高度差异化的肿瘤微环境激活疗法（T-MATE）研发项目推进到支持IND申请研究阶段，它们包括被肿瘤微环境激活的双特异性抗体和免疫细胞因子。【投资风向】1、科霸生物宣布完成3000余万美元的B轮融资2021年12月31日，科霸生物宣布完成3000余万美元的B轮融资在过去几年中，sigma 1 受体在神经退行性疾病中的作用已经确立，并且有相当多的有希望的临床前数据表明普利多匹定对亨廷顿病和其他神经退行性疾病（如肌萎缩侧索）具有保护作用。尽管遭遇了这种挫折，但至关重要的完整结果还没有出来。该试验在埃塞俄比亚、苏丹、肯尼亚和东非的乌干达检测了米替福新和巴龙霉素的新组合方案，目的是用口服米替福新替代目前治疗黑热病注射用的葡萄糖酸锑钠成分，这项改进对患者非常重要，因为可以在当地医疗中心进行口服治疗。

（图源：Acta Pharmaceutica Sinica B）四、黑热病的口服治疗东非儿童缺乏方便、安全和有效的黑热病（也称为内脏利什曼病）治疗方法。Nirsevimab 在呼吸道合胞病毒（SV）的 2/3 期 MEDLEY 试验中显示出积极的结果。

该临床试验结果将首次真正了解降低 RNA 策略的基本方面，包括该药物如何影响数百名参与者的各种生物标志物，该结果可能会改变反义寡核苷酸可治疗的其他疾病的临床试验格局。表1：2022年临床实验（图源：Nature Medicine）三、CRISPR 用于治疗淀粉样变性淀粉样蛋白是导致多发性神经病转甲状腺素蛋白淀粉样变性的一个因素，CRISPR-Cas9 基因编辑消除了错误折叠的转甲状腺素蛋白的产生，这减缓了淀粉样蛋白的形成。

（图源：European Pharmaceutical Review）二、反义寡核苷酸治疗亨廷顿舞蹈症亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，其特征是不受控制的震颤（舞蹈病）、认知障碍和精神问题。这意味着单剂量的抗体可以保护婴儿抵抗 RSV。

展望 2022：后疫情时代，生物医学领域的研究趋势会有哪些？ 2022-01-04 10:00 · 生物探索 在科研人员的努力下，相信刚刚来临的 2022 年也将是临床试验硕果累累的一年。皇家自由伦敦医院的肾病专家 Julian Gillmore 说：「25 年来，我一直在研究甲状腺素运载蛋白淀粉样变性患者，直到 5 年前，我才观察到他们的健康状况下降。我对这项裸盖菇素试验感到兴奋，主要有以下三个原因。2021 年 COVID-19 持续在世界范围内肆意横行，然兵来将挡，水来土掩，相关的临床试验也获得了重大成果。

神经精神药理学教授 David Nutt 说，「赛洛西宾（Psilocybin）是一种来自真菌的迷幻剂，在治疗心理健康状况方面显示出巨大的希望。目前，我们对疫苗如何与之前接触过的流感病毒或疫苗的免疫系统相互作用非常感兴趣，这种预先存在的免疫力可能会改变疫苗的性能，这是我们在临床前尚不了解的」。

2021 年 3 月，反义寡核苷酸治疗亨廷顿舞蹈症试验因无效提前结束。Nirsevimab 是一种单克隆抗体，靶向病毒表面的 F 蛋白，其上带有 YTE 突变，延长了它的半衰期。

但服用基因沉默剂的患者需要终生反复治疗，虽然大多数患者病情稳定，但仍有一些患者病情持续恶化。少数患有杜氏肌营养不良症的男孩，是由 DMD 基因（编码肌营养不良蛋白）的外显子 2 重复引起的疾病。

我们一起来看看他们眼中新的一年会有哪些最重要的临床试验结果吧。被诊断出患有黑热病的患者如果不接受治疗就会死亡。一、通用流感疫苗美国国立卫生研究院已开始对流感疫苗 FluMos-v1 进行首次人体试验，以评估其安全性和免疫原性。目前，一项重要的普利多匹定治疗肌萎缩侧索硬化症的 2/3 期试验也在进行中。

首先，它解决了抑郁症对现有疗法抵抗的问题。其次，这是一项多中心和多国试验，这将使研究人员可以在不同的人群中测试迷幻疗法。

在迷幻疗法中，迷幻药的使用通常与谈话疗法相结合。对此，华盛顿大学蛋白质设计研究所的助理教授 Neil P. King 表示，「FluMos-v1 与现有的季节性流感疫苗一样，针对几种不同的流感病毒株产生抗体。

九、RSV 的长效单克隆抗体呼吸道合胞病毒（RSV）是婴儿和儿童严重呼吸道感染的主要原因，但目前没有疫苗。ASP9801 是一种基因工程溶瘤痘苗病毒，它表达两种细胞因子——IL-7 和 IL-12，有助于刺激抗肿瘤免疫反应。